Cosaúde discute contribuições apresentadas na consulta pública sobre novo medicamento para colesterol

Foi realizada, nesta terça-feira (27), a 47ª reunião técnica da Comissão de Atualização do Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde Suplementar (Cosaúde).

Na ocasião, foi realizada a apresentação e a discussão das contribuições recebidas na Consulta Pública referente à UAT 171, que avalia o uso da inclisirana para o tratamento da hipercolesterolemia primária ou da dislipidemia mista.

A tecnologia, submetida pela Novartis Biociências S.A., recebeu recomendação preliminar desfavorável e foi objeto de audiência pública realizada em 19/11/2025. A consulta pública esteve aberta no período de 5 a 24/11/2025 e contabilizou 6.127 contribuições, das quais 6.086 foram favoráveis à incorporação do tratamento, 21 contrárias e 20 parcialmente favoráveis ou contrárias.

Mara Jane Cavalcante Chaves, representante da ANS, relatou que as contribuições favoráveis à incorporação da inclisirana enfatizaram sua elevada eficácia na redução do LDL-colesterol, com reduções adicionais em torno de 50%, demonstradas nos estudos de fase 3 ORION-9, ORION-10, ORION-11 e no estudo de extensão ORION-8. Segundo os participantes, a redução do LDL-C é um desfecho substituto validado, correlacionado à diminuição do risco de eventos cardiovasculares maiores, havendo análises agrupadas que indicam redução de MACE.

Também foi destacado o alinhamento da tecnologia às Diretrizes Brasileiras de Dislipidemias, especialmente para pacientes de risco extremo que não atingem metas com estatina e ezetimiba, além do perfil de segurança semelhante ao placebo e do regime de administração semestral supervisionada, considerado um avanço para a adesão ao tratamento e para o manejo de pacientes de difícil controle.

Por outro lado, as contribuições desfavoráveis concentraram-se na ausência de evidências robustas de desfechos clínicos duros que sustentem a inclusão da tecnologia no rol, apontando fragilidades metodológicas como a dependência de desfechos substitutos, o tempo limitado de seguimento dos estudos e a falta de comprovação consistente de redução de eventos cardiovasculares maiores, hospitalizações ou mortalidade.

Também foram levantadas preocupações quanto ao risco de superindicação na ausência de critérios rigorosos de elegibilidade, monitoramento e interrupção do tratamento, além de questionamentos sobre a relação custo-benefício e referências a avaliações internacionais divergentes, como a do IQWiG da Alemanha, que não recomenda a tecnologia por insuficiência de evidências de benefício adicional.

Suriette Apolinário dos Santos, representante da ANS, apresentou os aspectos econômicos e financeiros da UAT 171, destacando a redução de 35,066% no preço lista da inclisirana, protocolada pela Novartis em novembro de 2025, que resultou em novo preço de R$ 7.764,85.

De acordo com ele, a incorporação desse valor ao modelo econômico reduziu a razão de custo-utilidade incremental de R$ 262.336/QALY para R$ 165.742/QALY, representando diminuição superior a R$ 96 mil por QALY.

Ele também abordou a reformulação da Diretriz de Utilização (DUT), que passou a prever critérios mais restritivos de elegibilidade, como uso prévio de estatina de alta potência associada à ezetimiba, monitoramento semestral do LDL-colesterol e critérios objetivos de interrupção do tratamento, com o objetivo de conferir maior previsibilidade ao uso dos recursos.

Em relação ao impacto orçamentário, explicou que inconsistências na definição da população elegível levaram os pareceristas da ANS a manterem, para fins de avaliação, a população originalmente estimada em cerca de 110 mil pacientes em prevenção secundária.

Com base no novo preço, a análise apontou impacto incremental acumulado em cinco anos de aproximadamente R$ 3,87 bilhões no cenário de difusão rápida e R$ 1,43 bilhão no cenário de difusão lenta, além de cenários alternativos associados à nova DUT.

Informou que, apesar de análises adicionais indicarem impactos menores entre 2026 e 2030, os pareceristas recomendaram cautela devido às incertezas quanto à prevalência da população específica, à exclusão de pacientes intolerantes às estatinas e às dificuldades de implementação integral da DUT na prática clínica.

Por fim, Suriette ressaltou que, embora a redução de preço tenha sido significativa, a ampliação dos percentuais de difusão considerados após a consulta pública resultou em aumento do impacto orçamentário médio, evidenciando a sensibilidade dos resultados às estimativas de adoção da tecnologia.

Ione Oliveira, representante da Novartis, afirmou que a empresa analisou todas as dúvidas e objeções apresentadas, esclarecendo que a estimativa de 110 mil pacientes elegíveis decorre de estudos que consideram o conjunto da população com doença aterosclerótica, abrangendo suas diferentes manifestações clínicas.

Destacou que os critérios originais de elegibilidade foram mantidos, mas que houve um ajuste metodológico para dar maior previsibilidade ao número de pacientes, a partir da criação de uma diretriz de utilização com critérios claros de elegibilidade, monitoramento e interrupção do tratamento, alinhada ao modelo dos PCDTs do SUS.

Ressaltou ainda que o monitoramento semestral do LDL-colesterol tornou-se requisito central para assegurar a efetividade da terapia de base e a redução esperada de até 50% do LDL.

Como inovação, destacou a proposta inédita de redução de preço em cerca de 35%, protocolada junto à CMED antes mesmo da possibilidade de termo de compromisso, alterando de forma relevante o teto de mercado e a dinâmica de acesso.

Por fim, criticou a ausência, na análise técnica, da consideração dos custos associados aos eventos cardiovasculares, defendendo que o não controle do LDL gera hospitalizações e despesas significativas e que a prevenção desses eventos pode compensar o custo incremental inicial da tecnologia, colocando-se à disposição para esclarecimentos adicionais.

Patrícia Deluca, representante da Associação Brasileira de Hipercolesterolemia Familiar, manifestou-se em nome dos pacientes e como pessoa com hipercolesterolemia familiar heterozigótica, destacando que há um amplo arsenal terapêutico eficaz para indivíduos sem a condição genética, como estatinas de alta potência associadas à ezetimiba, conforme diretrizes da Sociedade Brasileira de Cardiologia e evidências do estudo IMPROVE-IT.

Ressaltou, contudo, que a principal dificuldade de controle do LDL-colesterol concentra-se nos pacientes com hipercolesterolemia familiar, especialmente devido a mutações genéticas no receptor de LDL, presentes na maioria dos casos, o que limita a efetividade das terapias convencionais.

Defendeu que, nesse contexto, tecnologias como a inclisirana e outros inibidores de PCSK9 são fundamentais para atingir metas lipídicas, prevenir eventos cardiovasculares e melhorar a qualidade de vida, ao evitar internações e procedimentos invasivos.

Para dimensionar a população elegível, citou meta-análise publicada no Journal of the American College of Cardiology que aponta prevalência significativa da condição em pacientes com doença isquêmica, estimando que, entre os 110 mil pacientes em prevenção secundária, cerca de 3,5 mil a 7,3 mil possam apresentar hipercolesterolemia familiar e maior dificuldade de controle do LDL.

Talita Barbosa, farmacêutica e conselheira federal de Farmácia pelo Rio de Janeiro, destacou a importância do tratamento, ressaltando a redução de preço da tecnologia, com potencial de ampliar o acesso a medicamentos no âmbito da saúde suplementar.

Com base em sua experiência na atenção primária, ressaltou a elevada intolerância às estatinas, que frequentemente leva à interrupção do tratamento e ao descontrole do LDL-colesterol, contribuindo para eventos cardiovasculares agudos e gerando impacto financeiro significativo para os sistemas de saúde.

Enfatizou que o custo do não controle do LDL envolve despesas recorrentes com atendimentos e procedimentos decorrentes de eventos evitáveis, devendo ser considerado na avaliação econômica.

Concluiu que a inclisirana promove redução média superior a 50% do LDL-colesterol, um efeito expressivo para a população-alvo, destacando que o LDL é um desfecho substituto validado, com plausibilidade biológica e amplo respaldo na literatura científica.

José Francisco Piar Saraiva, cardiologista e professor da PUC-Campinas e da Unifesp, defendeu a incorporação do tratamento ao rol, destacando que a relação entre colesterol elevado, aterosclerose, infarto e AVC é cientificamente estabelecida há décadas.

Ressaltou a evolução do tratamento das dislipidemias, desde as estatinas até a associação com ezetimiba e os inibidores de PCSK9, incluindo a inclisirana, lembrando que meta-análises robustas demonstram redução consistente de eventos cardiovasculares e mortalidade com a redução intensiva do LDL-colesterol.

Citou as Diretrizes da Sociedade Brasileira de Cardiologia de 2025, que recomendam metas de LDL abaixo de 50 mg/dL para pacientes de muito alto risco, com terapia combinada.

Enfatizou que não há controvérsia científica sobre o benefício da redução do LDL, alertou para as oportunidades perdidas com o acesso tardio às tecnologias e destacou o volume de contribuições favoráveis na consulta pública, bem como as propostas de redução de custos.

Eduardo Lima, cardiologista e professor colaborador da Faculdade de Medicina da USP, manifestou-se favoravelmente à incorporação da inclisirana, afirmando que a relação causal entre LDL-colesterol e doença aterosclerótica é amplamente comprovada na literatura e nas diretrizes nacionais e internacionais.

Destacou que o LDL é um biomarcador causal e um desfecho substituto validado, utilizado em análises de custo-efetividade, uma vez que reduções em torno de 38 mg/dL estão associadas à diminuição de cerca de 22% nos eventos cardiovasculares.

Avaliou que a Diretriz de Utilização está alinhada às evidências clínicas e destina-se a pacientes de muito alto risco que não atingem as metas de LDL mesmo com tratamento máximo tolerado, sem risco de superindicação devido aos critérios rigorosos de inclusão e monitoramento.

Por fim, questionou a estimativa da ANS sobre o número de pacientes elegíveis, considerando-a superestimada por abranger toda a população de prevenção secundária, quando a proposta se restringe a um grupo mais específico de pacientes coronarianos com doença obstrutiva e histórico de infarto.

Denise Blaques, representante do Instituto Lado a Lado pela Vida, destacou a importância de considerar a perspectiva do paciente na tomada de decisão, ressaltando que pessoas com doenças cardiovasculares vivem sob constante risco, com medo de novos eventos, hospitalizações recorrentes e impactos significativos na qualidade de vida.

Defendeu que a análise não deve se limitar a dados numéricos, mas incorporar o impacto humano e as oportunidades perdidas quando o acesso a tratamentos é adiado.

Avaliou que a instância deliberativa tem a oportunidade de promover uma mudança concreta ao garantir tratamento adequado e contribuir para a redução da mortalidade cardiovascular, destacando ainda a proposta de redução de custos apresentada pelo proponente como uma iniciativa inovadora e um sinal positivo de abertura ao diálogo.

Concluiu que a decisão em análise pode significar mais tempo e qualidade de vida, além de esperança para os pacientes, reforçando a legitimidade e a maturidade da demanda.

Após o debate, posicionaram-se favoráveis à incorporação: Associação Médica Brasileira (AMB); Conselho Federal de Enfermagem (COFEN); Ministério do Trabalho e Emprego (MTE); Conselho Nacional de Saúde (CNS); Federação Brasileira de Hospitais (FBH); Biored Brasil; Sociedade Brasileira de Cardiologia (SBC); Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia (ABRALE) e CMB.

Posicionaram-se contrários: Unimed do Brasil; União Nacional das Instituições de Autogestão em Saúde (UNIDAS); Sindicato Nacional das Empresas de Medicina de Grupo (SINAMGE/ABRAMGE); Federação Nacional das Empresas de Seguros Privados, de Capitalização e de Previdência Complementar (FENASEG/FENASAÚDE); Sindicato Nacional das Empresas de Odontologia de Grupo (SINOG); e Confederação Nacional do Comércio (CNC).

Próximos passos:

As contribuições apresentadas serão analisadas pela equipe técnica da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), que elaborará a recomendação final, a qual poderá se manter favorável ou ser alterada, e que será submetida à votação em reunião da Diretoria Colegiada.